Friedreichova ataxia je zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré sa väčšinou prejaví už v detstve alebo v mladosti. Postupne oslabuje svaly, zhoršuje rovnováhu a chôdzu, neskôr aj reč a jemnú motoriku. Okrem nervového systému môže zasiahnuť aj srdce, čo robí chorobu nebezpečnou. Ochorenie postupuje pomaly, a preto mnoho pacientov po rokoch potrebuje invalidný vozík.
Dlhý čas neexistovala žiadna účinná liečba. V roku 2024 bol však v Európe schválený prvý liek Skyclarys, ktorý už po troch mesiacoch užívania môže výrazne zlepšiť stav pacientov a spomaľiť priebeh choroby. Problémom je jeho vysoká cena – poisťovne ho zatiaľ nepreplácajú ani vo výnimočných prípadoch.
