Pomohli ste Emke v jedinej šanci na život. Imunoterapiou v Taliansku.

For English, click here
(You can also switch to English in the upper right corner)

Sme rodičia 14-ročnej Emky, ktorá sa začala liečiť ešte v roku 2019 na Klinike detskej onkológie a hematológie v Banskej Bystrici. Naša dcéra už 6-ty rok bojuje s nádorovým ochorením neuroblastóm vysokého rizika. Počas liečby si prešla niekoľkými cyklami chemoterapie, transplantáciou kostnej drene, ožiarmi v Protónovom centre v Prahe i veľkou operáciu nádoru v Tübingene. Táto operácia mohla byť zrealizovaná hlavne vďaka 1918-tim darcom práve prostredníctvom Donia.

Vždy keď sa jej podarilo boj nad zákernou chorobou vyhrať a konečne sa na chvíľu zaradiť do kolobehu jednoduchého života, prišiel nový nádor a nové sklamanie.

Počas tohto obdobia sa jej podarilo svoj boj nad rakovinou trikrát vyhrať ale momentálne prišlo nové sklamanie a sme opäť v liečbe. Tento posledný zvrat v jej živote prišiel vo chvíli, keď sa začína formovať jej osobnosť a začína si uvedomovať silu svojich snov o budúcnosti.

Emka miluje angličtinu a vo voľnom čase rada pozerá filmy a seriály v anglickom jazyku. Keďže je momentálne žiačkou 9. ročníka, jej veľkým snom je dostať sa cez najbližšie prijímacie pohovory na bilingválne gymnázium. Napriek tomu, že je nútená sa celé roky učiť striedavo v nemocnici, doma, cez individuálne online vzdelávanie, nikdy sa nezdáva. Snaží sa denne online pripájať k svojim spolužiakom, učiteľom, aby dobehla všetko, čo popri liečbe zameškala. Snaží sa s nimi učiť sa a vyrovnať sa svojim rovesníkom.

Chemoterapiou a podpornou tabletkovou liečbou liekom Lorviqua sa podarilo chorobu dostať na určitý čas opäť pod kontrolu. Tento liek bol podávaný Emke na základe genetického vyšetrenia nádoru, kde bola detegovaná mutácia kinázy anaplastického lymfómu ALK (anaplastic lymphoma kinase).

Pomáhal Emke zabíjať rakovinové bunky a tak dostať rakovinu na určitý čas opäť pod kontrolu. No vzhľadom na dlhodobé užívanie tohto lieku, začal byť nádor pravdepodobne na tento liek rezistentný a „zlé“ bunky opäť zvíťazili a dovolili vytvoriť nový nádor. Je preto nutné zmeniť liečbu. Emka potrebuje absolvovať imunoterapiu s T bunkami exprimujúcimi chimérický antigénový receptor (CAR), ktoré sa zameriavajú na disialogangliozid GD2 exprimovaný na nádorových bunkách.

Sme nútení obrátiť sa na iné členské krajiny EU

Keďže naša krajina nevie poskytnúť lepšiu a trvácnejšiu liečbu pre našu dcéru, ktorá by zabránila opakovanej tvorbe nádorov, boli sme nútení sa obrátiť na iné členské krajiny EU. Liečba, ktorú Emka v posledných rokoch absolvovala, jej odporučili lekári v úspešnej talianskej nemocnici Ospedale Pediatrico Bambino Gesu v Ríme. Súčasťou návrhu tejto liečby je aj spomínaná imunoterapia.

Cieľom je zabezpečiť Emke najúspešnejšiu liečbu vysokorizikového neuroblastómu

Našim cieľom je dostať Emku na liečbu GD2-CART01 v spomínanej nemocnici. Táto terapia je jedinečná svojho druhu a liečia tam deti z celej Európy. Pri tejto terapii sa pacientom odoberajú lymfocyty z krvi a v laboratóriu sa upravia tak, aby sa naučili bojovať proti „zlým“ nádorovým bunkám. Za posledné roky ide o najúspešnejšiu liečbu vysokorizikového neuroblastómu, ktorá má v zahraničí dobré výsledky a mohla by mať u Emky trvalý protinádorový účinok.

Nemáme prísľub poisťovne a samotná liečba je vyčíslená na 315 000 €

Keďže čas beží veľmi rýchlo a my stále nemáme prísľub poisťovne s pomocou hradenia liečby, nemôžeme ako rodičia ďalej nečinne čakať. Potrebujeme dostať našu dcéru na liečbu čo najskôr.

Ešte pred samotnou liečbou je ale potrebné začať užívať liek KISQALI, jedno balenie tohto lieku stojí 1981,03 €. Liek nie je pre deti v jej vekovej kategórii kategorizovaný a preto ho potrebujeme zakúpiť v plnej sume. Prvé balenie sme už zakúpili z vlastných zdrojov, no nie je v našich finančných možnostiach zakúpiť viac balení tohto lieku. Liek je podpornou liečbou k aktuálnej chemotrapii a následnej imunoterapii. Je potrebné ho užívať minimálne 6 až 12 mesiacov.

Samotná liečba je nemocnicou Ospedale Pediatrico Bambino Gesu v Ríme vyčíslená na 315 000 €. Súčasťou tejto liečby a sumy je cca. mesačná hospitalizácia, skríning pred aferézou, samotná aferéza, druhá fáza CAR-T liečby, kontrolné vyšetrenia atď. Kvôli vstupným vyšetreniam je potrebné do Ríma niekoľkokrát vycestovať.

Po absolvovaní základnej časti imunoterapie a ukončení hospitalizácie je potrebné nasledujúce cca. štyri mesiace ostať v blízkosti nemocnice na pravidelné časté odborné ambulantné kontroly a Emkine sledovanie. Vzhľadom na počiatočnú nulovú imunitu si nemôžme dovoliť nájsť ubytovanie v penziónoch či hoteloch, kde by bola v spoločnosti turistov. Keďže momentálne nemáme financie na túto liečbu, nie je preto ani možné si s nemocnicou dohodnúť presný termín liečby, ani ubytovania.

Momentálna priemerná mesačná platba vhodného ubytovania napr. samostatného domčeka so záhradkou, kde by bola možnosť vyjsť aj kúsok von v kľude na vzduch sa na internete v okolí Ríma pohybuje okolo 10 000 €. Toto ubytovanie nie je súčasťou kalkulácie nemocnice a ani mnou požadovaná suma nie je navýšená o tento poplatok (4×10 000 €) a ani o poplatok na cestovné náklady a pokrytie našich bežných životných nákladov. Toto sa budeme snažiť uhradiť z našich vlastných a iných možných dostupnych zdrojov.

Verím, že sa nájde pár dobrých ľudí s otvoreným srdcom a spolu s nami im bude záležať na našej dcére.  Veríme, že sa Emka bude môcť vďaka Vám raz zaradiť do normálneho kolobehu teenagerského života plného kamarátov, radosti, smiechu a dokáže si vychutnať novú školu, do ktorej sa tak teší.

We are parents of a 14-year-old named Ema. Ema started her cancer treatment back in 2019 at Children’s oncology and haematology clinic in Banská Bystrica, Slovakia. For 6 long years, Ema’s been fighting the high-risk neuroblastoma cancer for 6 years now. She’s been through numerous chemotherapy treatments, bone marrow transplant, radiation treatment in Proton Centre in Prague, and a difficult surgery in Tübingen, Germany.

Unfortunately, every time she won against her illness and finally become a part of a normal daily life, her illness struck again.  

During this time, she won against cancer three times, but now, a new disappointment  came and a new tumour was found in her body. 

Ema loves English language and in her free time, she likes to watch movies in English. Because she’s now in her 9th year in school, her biggest dream is to get into a bilingual high school in the upcoming entrance exams. Even though she’s forced to study on and off from the hospital, from home or online, she’s not giving up.

Ema’s cancer has gotten back to her for the third time after a successful surgery.

With chemotherapy and supportive pill treatment with medication called Lorviqua it was possible to get her treatment under control, at least for some time. This medication was administered to Ema based on genetical test of the tumour, where mutation of anapaestic lymphoma kinase was detected.  

This medication helped Ema kill tumour cells and therefore keep the cancer under control for some time. Because of long-term usage of this medication, the tumour became resistant for this type of medication and started spreading again. This is why a change of treatment is needed. Ema needs a immunotherapy with T cells that express chimeric antigen receptor (CAR), which is specialising on disialoganglioside GD2 located on cancer cells. 

We are forced to seek help in other EU countries

Because our country, Slovakia is not able to provide better and more long-term treatment for Ema, which would stop the repeated forming of tumours in her body, we were forced to find help somewhere else in the European Union. Treatment which Ema underwent in the past years in Slovakia, was recommended to her by successful doctors in Italian hospital Ospedale Pediatrico Bambino Gesu in Rome. A part of their reccomendation was also the mentioned immunotherapy.

The goal is to provide Ema with the best treatment of high-risk neuroblastoma. 

Our goal is to give Ema an opportunity to undergo a GD2-CART01 treatment in the mentioned hospital. This treatment is very unique and children from all over Europe are being treated by it. This treatment consists of removing lymphocytes from her blood and modifiing them, so they know how to fight the cancer cells in the future. In the past years, this treatment shows excellent results in treating this type of cancer, and has the potential to stop tumours from forming inside Ema’s body in the future.  

The treatment costs 315 000€

Because time flies so fast and we still don’t have a confirmation from pour insurance company, whether they would pay for this treatment, we cannot wait any longer. Ema needs her treatment right now. 

Moreover, before the treatment itself, Ema needs to start taking a medication called KISQALI. One package of this medication costs 1981,03€. This medication is not registered for Ema’s age in Slovakia and we need it to buy it out of pocket. We have already bought the first package, but we will not be able to get all the packages she needs. This medication supports her chemotherapy, and following immunotherapy. This medication needs to be taken for 6–12 months. 

The treatment itself in the hospital Ospedale Pediatrico Bambino Gesu in Rome is set to cost 315 000€. This sum consists of an approximately month-long stay in the hospital, tests before aphaeresis, the aphaeresis itself, second phase of CAR-T treatment, after-treatment checkups and more. Because of pre-treatment tests, we need to take multiple trips to Rome, Italy. 

After undergoing the main part of the immunotherapy and finishing her stay in the hospital, Ema needs to stay in a close proximity of the hospital for 4 months, because of regular after-treatment checks, monitoring, and tests. Considering Ema will have virtually no immunity, we cannot risk living in some hotel, because of the amount of people. Because we currently do not possess finances for this treatment, it is not possible to agree on a fixed date of Ema’s treatment with the hospital. 

Current average cost of a accommodation for Ema’s special needs is going around 10 000€ on the internet. This accommodation also has to be in the close proximity of the hospital. However, accommodation, travel expenses and basic needs are not included in the hospital’s price, therefore the accommodation is included in the final amount we are fundraising. 

We really hope that good people with open hearts still exist and will help us find a way out of this hard and frustrating situation. We hope that Ema will one day be able to have a normal teenage life, full of friends, happiness, laughter and have a good time in her so much desired new school.